Ученые провели клинические испытания лекарства от болезни Альцгеймера «Донанемаб» (donanemab), результаты были объявлены 17 июля на конференции международной ассоциации по изучению болезни Альцгеймера в Амстердаме и опубликованы в Журнале Американской медицинской ассоциации (Journal of the American Medical Association). Выводами, к которым пришли ученые, поделился журнал Nature.
Клинические испытания показали, что прием «Донанемаба» на ранних стадиях заболевания замедляет прогресс болезни и «очищает» мозг от амилоидных бляшек. При этом лекарство не лечит симптомы болезни, которые уже успели развиться к моменту начала его приема. У участников испытаний, чье когнитивное ухудшение оценивалось как «незначительное» к началу приема лекарства, развитие дальнейших отрицательных когнитивных симптомов замедлилось на 60%. При этом лекарство «вычистило» 90% амилоида из их мозга. Среди тех, кто начал принимать лекарство на самой ранней стадии, у 47% болезнь не прогрессировала в течение года, а среди тех, кто принимал плацебо — только у 29%.
Амилоиды — это специфический класс белков, которые считаются связанными с возникновением и течением болезни Альцгеймера. Они образуют бляшки в мозгу, которые, как считается, повреждают нейроны, ухудшая их функционирование. «Донанемаб», как и другие современные перспективные лекарства от болезни Альцгеймера, относится к моноклональным антителам, которые способны целевым образом «атаковать» амилоид.
Действенность лекарства зависела и от других факторов. Так, в развитии болезни Альцгеймера играет важную роль белок тау. Оказалось, что чем ниже его уровень в начале приема лекарства, тем лучше оно действует. Состояние участников, у которых в начале испытаний был низкий или умеренный уровень этого белка, ухудшалось в течение 76 недель на 35% медленнее, чем у тех, кто принимал плацебо.
Новое лекарство имеет и противопоказания. Как и другое перспективное лекарство от болезни Альцгеймера — «Леканемаб» — «Донанемаб» может вызывать состояние, которое известно как «амилоид-связанные аномалии визуализации» (amyloid-related imaging abnormalities, ARIA) — аномалии в мозгу, наблюдаемые на МРТ. Эти аномалии иногда приводят к потенциально фатальным приступам и мозговым кровоизлияниям. У четверти пациентов было зарегистрировано это состояние, и трое (из 1736 участников испытаний) умерли от этого. Наиболее опасным ARIA оказывается для тех пациентов, которые имеют связанную с повышенным риском развития болезни Альцгеймера мутацию APOE4.
Фармацевтическая компания Eli Lilly, выпускающая «Донанемаб», подала заявку на одобрение в американское Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) и ожидает его решения к концу года.
В мире более 55 миллионов людей, страдающих от болезни Альцгеймера. По прогнозам ученых, к 2050 году их будет 139 миллионов. Ранее людям с болезнью Альцгеймера назначали препараты, которые на время помогали справиться с симптомами, однако не изменяли течение болезни. В 2022 году появился экспериментальный препарат «Леканемаб» — он стал одним из первых препаратов для лечения сенильной деменции альцгеймеровского типа. «Леканемаб» замедляет прогрессирование снижения когнитивных функций.
